Comment calculer la taille de l’échantillon ? Nombre de sujets nécessaire en pratique.
L’idée principale pour le calcul du nombre de sujets nécessaire à une étude, est l’association entre l’aspect clinique/ épidémiologique et biostatistiques. A vous de trouver le bon équilibre.
Nous allons voir les principes de bases du calcul de la taille de l’échantillon et son application sur https://riskcalc.org/samplesize/
Pré-requis: Résultats attendus et précision de la mesure
La taille de l’échantillon est une notion non rigide. Elle est sous-tendue par des notions épidémiologiques et de littérature selon votre question de recherche.
Premier pré-réquis au calcul de la taille de l’échantillon: La prévalence attendue.
Bien que cela peut sembler contradictoire, vous devez avoir une idée de la prévalence attendue avant le début de votre étude.
Pour ce faire, basez-vous sur les publications antérieures de la maladie dans votre pays; à défaut dans des pays semblables.
Si aucune donnée de la littérature n’est disponible, vous pouvez réaliser une étude pilote préliminaire.
Deuxième pré-requis au calcul de la taille de l’échantillon: La précision de la mesure
L’idée derriere le calcul de la taille de l’échantillon est d’avoir un maximun de précision autour de la prévalence, un minimum d’imprécision. Et cela doit avoir du sens.
Si la précision est de 10% pour une prévalence de 1%, vous conviendrez que ce résultat est absurde.
Par contre une précision de 0.1% pour une prévalence 1% est correcte.
Plus la précision est grande , plus la taille de l’échantillon sera grande , et le cout de l’étude aussi.
A vous de trouvez le bon équilibre sans perte de sens!
La formule de base (à sauter si vous êtes formulo-sceptique:-)
Quand on estime la taille d’un effet X, on l’estime dans un échantillon avec une intervalle de confiance (pour le fréquentiste) ou intervalle de crédibilité (pour les bayésiens).
Cette intervalle comprend la “vrai” valeur de l’effet.
L’intervalle de confiance définit l’intervalle « raisonnable » dans lequel la moyenne vraie (théorique) peut se situer au risque 1- α
D’où pour un risque alpha de 5% (5% de risque de se tromper ), un échantillon de distribution normale gaussienne, l’intervalle de confiance à 95% est 1,96 fois l’Ecart-Type.
Connaissant p= prevalence attendue et IC(95) = précision du test, n : correspond à la taille de l’échantillon. D’où l’importance des deux pré-requis (voire plus haut).
En pratique
Première étape. Connaître le type de schéma de votre étude clinique
Le calcul de la taille de l’échantillon dépendra du type d’étude clinique que vous souhaitez mener.
Pour Connaître le type de schéma de votre étude clinique, il faudra au préalable avoir défini votre question de recherche.
En effet, pour chaque question de recherche, il existe un type d’étude approprié..
S’agit-il d’une étude d’observation:
-prévalence descriptive (cross-sectional survey)
-prévalence analytique (cross-sectional)
-cas/témoins (case control study)
-cohorte (cohort)
S’agit-il d’une étude expérimentale: Essai clinique
-Essai clinique de supériorité
-Essai clinique d’équivalence
-Essai clinique de non infériorité
Pour chaque type d’étude, il y a une méthode d’analyse de la taille de l’échantillon et son application sur https://riskcalc.org/samplesize/ , nous verons un exemple plus bas.
Deuxième étape. Connaître le critère de jugement principal de votre étude.
Le calcul la taille de votre échantillon, une fois le type d’étude clinique fixé, dépendra du critère de jugement principal de votre étude.
S’agit-il d’une variable quantitative?
S’agit d’une variable qualitative?
S’agit-il d’une variable qui évolue dans le temps ( ne s’applique qu’aux études de cohorte et aux essais cliniques)
Voici un post qui vous aidera à choisir le bon critère selon votre objectif https://epirheum.com/o-comment-savoir-que-cest-le-bon/
Troisème étape. Ouvrir l’application riskcalc.org
Selon le type d’étude et le critère de jugement principal choisi vous allez avoir accès à une interface à remplir sur riskcalc.org.
Voyons ci-dessous quelques exemples
Exemple: Etude de prévalence (cross-sectional study)
Allez sur le site riskcalc.org/samplesize
Choisissez le type de votre étude, pour notre exemple il s’agit d’ue étude transversalle de prévalence analytique (cross-sectional Study)
Choisissez le type de votre variable d’interêt. Ici, il s’agit d’une variable continue (donc quantitative).
-Le risque Alpha: fixé à 5% => 0,05)
-La puissance de l’étude: de préference pas moins de 80 % => 0,08
-La moyenne attendue dans le groupe étudié et dans la population de reference ( à partir de la littérature)
-SD écart-type retrouvé dans les études
-Le ratio entre les 2 groupes (ici 1)
Il ne vous reste plus qu’à CALCULATE 🙂
Notions du temps
Dans les études de cohorte et essais cliniques, votre critère de jugement principal peut inclure la notion de temps (étude de survie), de perdue de vue et différence minimale pertinente.
Voilà, j’espère que cela vous sera utile.
Maintenant, testez, pratiquez, et amusez-vous!
L’idée principale pour le calcul du nombre de sujets nécessaire à une étude, est la collaboration entre l’aspect clinique/ épidémiologique et biostatistiques. A vous de trouver le bon équilibre.
Je serais heureuse d’avoir votre retour et commentaires sur le sujet .
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A très vite
Ihsane
References
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Wang, X. and Ji, X., 2020. Sample size formulas for different study designs: supplement document for sample size estimation in clinical research.
Et Lectures pour en savoir plus
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Schoenfeld D. Sample-Size Formula for the Proportional-Hazards Regression-Model. Biometrics. 1983;39(2):499-503.
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Kotrlik, J. W. K. J. W., & Higgins, C. C. H. C. C. (2001). Organizational research: Determining appropriate sample size in survey research appropriate sample size in survey research. Information technology, learning, and performance journal, 19(1), 43.
